Immunodeficienza combinata
Terapia genica lentivirale per immunodeficienza combinata grave con carenza dell’enzima Artemis
L'enzima di riparazione del DNA Artemis è essenziale per il riarrangiamento dei recettori delle cellule T e B. Le mutazioni...
Terapia genica: Strimvelis per l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata...
Trapianto di cellule ematopoietiche nei bambini con immunodeficienza combinata grave
Il Primary Immune Deficiency Treatment Consortium ( PIDTC ) è stato costituito per analizzare i risultati del trapianto di cellule...
Vettore gamma-retrovirus modificato per immunodeficienza combinata grave X-linked
In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a...
Efficacia della terapia genica nell'immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X
Gli esiti della terapia genica per correggere le immunodeficienze congenite non sono noti.E’ stata compiuta una revisione degli esiti a...